造血幹細胞移植(Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT)之臨床應用，最早以骨髓移植(Bone Marrow Transplantation, BMT)開始，目前曾用來治療急性淋巴性白血病、急性骨髓性白血病、重度再生不良性貧血症、淋巴瘤、腦瘤、神經母細胞瘤、骨髓生成不良症、遽發夜間血色素尿症、海洋性貧血、鐮刀狀貧血、先天性貧血、Fanconis貧血、嚴重免疫不全症、黏多醣症、腎上腺腦白質生成不良症、慢性肉芽腫病、Chediak-Higashi Syndrome、慢性骨髓單核球白血病、白血球吸附缺陷症、以及其他的代謝儲積症。固態腫瘤等。

　　HSCT或BMT常被誤以為是胚胎幹細胞(Embryonic Stem Cell)具爭議性的治療方式，舉凡造血系統、免疫系統或基因出了毛病，無法用傳統的治療方法去治療，HSCT或BMT就可以考慮用來治療、治癒病人。HSCT或BMT也包括了基因治療(gene therapy)，因為在HSCT或BMT之過程中，用正常的細胞中正常的基因去取代病人不正常的細胞，同時也取代了不正常的基因，因此也能治療一些基因異常而引起的新陳代謝疾病。

　　目前在成人骨髓中發現一種很小的類似胚胎幹細胞，很有可能是間質幹細胞（MSC）之前身。許多臨床試驗用BMT加上MSC治療白血病、再生不良性貧血及重度海洋性貧血病人，追蹤時間太短，尚未有具體成果。目前分離幹細胞之標誌如下：
內皮前驅細胞（Endothelial Progenitors, EPC）CD31+, CD34+, CD45-。
造血幹細胞（Hematopoietic stem cell, HSC）CD45+,CD34+,CD38-, CD133+。
間質幹細胞（Mesenchymal stem cells, MSC）CD45-,CD105+, CD133±,CD34±。
組織受損或發炎會引發一連串內在修復功能，包括新血管再生，降低免疫攻擊受損組織，使組織修復而不至於結疤和纖維化。幹細胞是身體的醫療師，當組織缺氧受傷害或發炎時，立刻移師到那部位，分泌成長因子進行修護和血管再生。許多臨床試驗正在進行，是否能修復缺氧引起的腦性麻痺或心肌梗塞？尚需時日才能證實其效果。