廣義而言，凡是與病人有關，需要病人參與的研究計畫，都可以稱為人體試驗 （或稱臨床試驗、人體研究）。臨床試驗是對藥物或其他醫學治療及處置，在受試者身上進行比較測試的過程，而法律上（醫療法）所稱的人體試驗則是評估新藥品、新醫療器材、新醫療技術或學名藥對人體效果的方法。人體試驗是醫學進步不可缺少的一環，歷史上，巨大的醫學進步都與臨床試驗密不可分。舉例來說，1747年，在科學家成功發現和分離維生素C後，也是透過臨床試驗證明維生素C可以有效地預防壞血病，使得流行了幾百年的壞血病患者免於痛苦。2005年諾貝爾生理醫學獎得主馬歇爾(Barry Marshall)與瓦倫(Robin Warren)醫師於1982年發現胃幽門螺旋桿菌後，醫學界也是透過嚴謹的臨床試驗，逐步證實胃幽門螺旋桿菌是消化性潰瘍及胃癌的重要致病原因，也才將幽門螺旋桿菌的根除治療列為消化性潰瘍患者的標準治療，之後全球消化性潰瘍的發生率也由於幽門桿菌的除菌治療大幅減少。
　　許多新醫療，雖然用於動物身上獲得良好效果，但用在人身上的 效果，並不一定與動物試驗的結果相同。因此在醫師們接受它成為常規醫療之前，必須先進行人體試驗，收集相關資訊，了解是否在人體 也具有療效，以及可能產生的副作用等，且須透過人體試驗的嘗試， 找尋最恰當的治療方式。藥物臨床試驗包括任何在人體（病人或健康志願者）進行的藥物的系統性研究，以證實或發現試驗藥物的臨床、藥理和/或其他藥效學方面的作用、不良反應和/或吸收、分布、代謝及排泄，目的是確定試驗藥物的安全性和有效性。
　　總結來說，一項新醫療的形成，需要經過安全性與療效的評估，嚴謹的臨床試驗，是新藥、醫療器材、或醫療儀器可以進入到臨床應用的必經歷程，也是確保病人安全的最佳方法。