近年來癌症的臨床治療，包括手術治療，藥物治療和放射線治療等、已經進步甚多、而這些癌症治療的進步大多來自癌症臨床試驗的推動和貢獻。癌症臨床試驗其主要目的是為了替病人找到最佳治療方式和療效，以及最新的藥物或治療方式。為了達成此目的，新的藥物或治療方式，均在前臨床試驗中或實驗室中去證實此新的藥物或治療方式之有效性，並由下一步的癌症臨床試驗去證實臨床有效性。癌症的臨床試驗大多是新藥臨床試驗，另外新治療方法和替代治療方法也是常見癌症的臨床試驗。就癌症新藥臨床試驗，大致可分為：（1）第一期臨床試驗（Phase Ⅰ）: 主要目的是測試新藥的安全性/毒性，並找出人體能接受該試驗藥物的最大可能劑量/安全劑量，藉此決定進行二期臨床試驗時所應採用藥物的劑量。（2）第二期臨床試驗（Phase Ⅱ）: 主要目的是決定一種癌症新藥或新治療方法對特定疾病是否具有療效，並同時監測其可能引發之不良反應。舉例: 第一線服用兩週抗生素治療，可以治療部分早期幽門螺旋桿菌陽性胃淋巴癌病人，免除病人接受化學治療藥物的副作用（3）第三期臨床試驗（Phase Ⅲ）: 主要目的是比較是否新的治療方式或藥物是否比傳統的標準治療更佳(又稱優越性試驗)。舉例: 第三期臨床試驗證實afatinib (Giotrif，妥復克: 是不可逆的表皮生長因子受體家族阻斷劑)，在疾病未惡化存活期與腫瘤反應率皆比標準化學治療組顯著較佳，因此台灣衛生福利部食品藥物管理署，特別在2013年5月率先核准afatinib用於具有表皮生長因子受體突變之局部晚期或已轉移之非小細胞肺癌病人作為第一線治療。另外不劣性之第三期臨床試驗則是希望證實該實驗性療法 (例如新藥或替代療法)不比標準治療差，讓癌症臨床治療多一種選擇。（4）第四期臨床試驗（Phase Ⅳ）: 主要目的是針對已上市的藥物，去評估長期使用該藥物是否會產生慢性副作用等資訊，即?藥物風險效益評估?。
　　癌症的臨床試驗，是藉由受試者與臨床試驗團隊 (包括試驗主持人[醫師]，臨床研究護士，醫院醫護人員等) 之間的互信合作，和臨床試驗團隊對受試者的細心醫療照顧，所帶來的癌症治療醫學進展。考慮到癌症新治療方法和藥物，仍可能出現一些已知或未知的風險，癌症的臨床試驗均經 (人體試驗審查委員會) 之嚴謹審查制度通過，才能開始執行治療病人，並且在執行臨床試驗期間，受試者均能獲得臨床試驗團隊密切的醫護照顧，聯繫與監測。對受試者本身而言，在一般常規治療已無法改善病情狀況下，參與癌症臨床試驗可以獲得另一個機會接受新治療方式、新藥物治療、新醫療器材或新醫療技術。考慮到癌症治療的用藥 (例如化學藥物、標靶治療、免疫治療) 和醫療技術日新月異，且這些新的試驗藥物或新醫療器材，通常健保是不給付且非常昂貴，因此受試者在參加癌症臨床試驗時不僅多些治療癌症機會，而且可以省下一些新藥物和技術費用。總之，癌症的臨床試驗，不僅提供受試者接受新治療方式和藥物機會，來改善受試者病情或增加無病率及整體存活率，亦可提高癌症整體醫療品質。